Американская La Jolla Pharmaceutical Company, лидер по разработке лекарственных средств на основе протеинов галектина, объявила о том, что Управление контроля качества продуктов и лекарственных средств США, FDA, присвоило орфанный статус препарату компании LJPC-6417 для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии. “Мы рады, что FDA предоставило орфанный статус лекарству LJPC-6417”, – сказал Джордж Тидмарш, президент и главный исполнительный директор фармацевтической компании. “ФОП вызывает прогрессивное истощение организма, конечном итоге приводит к ранней смерти путем замены скелетных мышц и мягких соединительных тканей костью. На сегодняшний день не известны методы лечения данного заболевания. Препарат LJPC-6417 обладает хорошим потенциалом, чтобы помочь пациентам с ФОП, также в лечении других форм гетеротопического окостенения”.
LJPC-6417 является ингибитором киназы, воздействующим на рецептор типа-1 костного морфогенетического белка, который мутировал в фибродисплазию. Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП), оссифицирующий прогрессирующий миозит (ОПМ), болезнь Мюнхмайера, болезнь “второго скелета” – редкое, врожденное, инвалидизирующее заболевание с встречаемостью 1 на 2 млн. человек. Фибродисплазия характеризуется врожденной костной патологией и прогрессирующим гетеротопическим окостенением мышц, сухожилий, связок, апоневрозов. В среднем пациенты с фибродисплазией живут около 45 лет, смерть, как правило, наступает вследствие осложнений синдрома торакальной недостаточности. Нет расовой, половой или географической предрасположенности. Заболевание чаще возникает как результат спонтанной новой мутации. Наследственная передача – аутосомно-доминантная, возможен материнский мозаицизм. (Remedium/Advis/Химия Украины, СНГ, мира)