Сегодня в мире идет волна разработок новых лекарственных средств, направленных на лечение редких и опасных заболеваний. В связи с этим для фармацевтов очень важно отслеживать выход инновационных препаратов, которые способны значительно улучшить качество жизни пациентов.
Предлагаем ознакомиться с 5-ю наиболее весомыми лекарственными средствами, которые находятся в разработке или недавно получили одобрение (отчет OptumRx Drug Pipeline Insights Report).
Онасемноген абепарвовец (Zolgensma, AveXis). Онасемноген абепарвовец, который уже одобрен Управлением по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration – FDA), показан для лечения пациентов в возрасте до 2 лет с мышечной атрофией позвоночника – заболеванием, которое является основной генетической причиной детской смертности. Препарат представляет собой генную терапию на основе аденоассоциированных вирусных векторов. Значительным преимуществом препарата является его лекарственная форма. Препарат вводится в виде одноразовой внутривенной инфузии, в то время как существующее лечение нусинерсеном (Spinraza) включает инъекцию препарата в спинной мозг каждые 4 мес. Несмотря на то, что онасемноген абепарвовец обладает значительным потенциалом для лечения мышечной атрофии позвоночника, проблему представляет его стоимость. Для лечения 1 пациента требуется 1 флакон препарата, стоимость которого оценена в рекордную сумму – $2,125 млн., что делает его самым дорогим препаратом, доступным на рынке.
NKTR-181 (Nektar. NKTR-181, новый опиоидный анальгетик, который имеет инновационную молекулярную структуру, отличающуюся от уже существующих опиоидов, что может дать возможность сдержать волну злоупотребления данной группой препаратов. Благодаря медленному проникновению в головной мозг в клинических исследованиях препарат демонстрирует потенциал для ослабления эйфорического эффекта, который обычно связан с применением других обезболивающих препаратов. Тем не менее, исследования также показали, что у пациентов формируется сходный уровень наркотической зависимости по сравнению с другими опиоидами, что вызвало обеспокоенность по поводу возможности контроля злоупотребления с помощью данного препарата. В случае, если ожидаемая польза будет доказана, применение NKTR-181 может удовлетворить потребность в более безопасных альтернативах опиоидных препаратов.
Голодирсен (Sarepta Therapeutics). Голодирсен предназначается для ограниченной группы пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна – редким генетическим заболеванием, вызванным мутацией в гене, ответственном за выработку мышечного белка дистрофина. Данный препарат примечателен тем, что он предоставляет возможность лечения серьезной патологии при том, что другие варианты терапии недоступны. В случае одобрения данного лекарственного средства у большинства пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна появится возможность контроля своего состояния. FDA назначило дату рассмотрения заявки на одобрение голодирсена на 19 августа 2019 г.
Упадацитиниб (AbbVie). Упадацитиниб, показанный для лечения взрослых пациентов с ревматоидным артритом от средней до тяжелой степени, получил назначение на приоритетное рассмотрение FDA в феврале 2019 г. Упадацитиниб является первым ежедневным селективным пероральным ингибитором Янус-киназы (JAK), механизм действия которого аналогичен другим пероральным ингибиторам JAK, таким как тофацитиниб и барицитиниб. Однако упадацитиниб особенно примечателен тем, что он является единственным продуктом в классе, демонстрирующим превосходство по сравнению с адалимумабом при лечении ревматоидного артрита в ожидаемой одобренной дозе, что может привести к его широкому применению.
Тафамидис меглюмин (Vyndaqel). Тафамидис меглюмин – первая в своем классе пероральная терапия транстиретин-амилоидной кардиомиопатии (transthyretin amyloid cardiomyopathy – ATTR-CM), которая была одобрена FDA в начале мая 2019 г. для лечения этого заболевания. ATTR-CM является редкой и опасной для жизни патологией. В США около 100 тыс. человек живут с этим заболеванием. До момента одобрения тафамидис меглюмина не существовало доступного лечения ATTR-CM, помимо симптоматической терапии и, в редких случаях, пересадки сердца. (gmpnews/Химия Украины и мира)