С наступлением 2020 г. разработчики и производители лекарств не теряют надежду получить одобрение FDA для разного рода лекарственных средств, которые вполне возможно станут блокбастерами предстоящего сезона.
В первом квартале 2020 г. FDA собирается принять решение по ряду препаратов, некоторые из которых прошли уже многочисленные исследования, а некоторые вызвали удивление у сотрудников регуляторного агентства США.
Вот некоторые из препаратов, которые вышли на финишную прямую для получения разрешения FDA.
Препарат Tazemetostat (таземетостат) от компании Epizyme, показание – прогрессирующая эпителиоидная саркома. Предполагаемая дата рассмотрения заявки – 23 января 2020 г. Несмотря на резкую в некотором роде критику со стороны экспертов FDA, таземетостат, борющийся с саркомой, прошел одобрение консультативного комитета с единогласным голосованием в декабре 2019 г. Компания хочет получить одобрение для лечения пациентов с запущенной эпителиоидной саркомой, которые не могут перенести операцию по удалению опухолей. Данный вид заболевания достаточно трудно диагностировать, поэтому обнаруживают его на более поздних стадиях. С точки зрения пиковых продаж показатель невелик, его оценивают в $50 млн., но это должно помочь компании встать на ноги. Epizyme также запрашивает разрешение на использование таземетостата при фолликулярной лимфоме, рынок которой приближается к $500 млн..
Препарат Bempedoic Acid (бемпедоевая кислота) от компании Esperion, показание – высокий уровень холестерина ЛПНП. Предполагаемая дата рассмотрения заявки – 21 февраля 2020 г. Esperion ожидает решения FDA в отношении бемпедоевой кислоты в качестве индивидуальной терапии, а также в комбинации с ezetimibe (торговое наименование Zetia) от компании Merck & Co. В рамках исследования фазы III бемпедоевая кислота показала, что она может снизить уровень холестерина ЛПНП еще на 20% в течение 12 недель у пациентов с высоким риском, принимающих статины. Тем не менее, по результатам исследований сообщалось о 13 случаях смерти в группе лечения. Позже на конференции старший вице-президент Esperion по клиническим исследованиям Билл Сасиела сказал, что смертельные случаи произошли в старшей, менее здоровой группе населения, две трети из которых были нынешними или бывшими курильщиками. В июне 2019 г. Esperion заключил соглашение о финансировании в $200 млн. для поэтапного займа.
Препарат Teprotumumab (тепротумумаб) от компании Horizon Therapeutics, показание – офтальмопатия щитовидной железы. Предполагаемая дата рассмотрения заявки – 8 марта 2020 г. Horizon Therapeutics пытается отказаться от своей репутации перепрофилирования более старых лекарств по астрономическим ценам и перейти к редким заболеваниям, нужно сказать, что с тепротумумабом это вполне удастся. Лечение офтальмопатии щитовидной железы получило единодушную поддержку консультативного комитета FDA в декабре 2019 г. Офтальмопатия щитовидной железы является редким аутоиммунным заболеванием, которое может привести к ухудшению зрения или двойному зрению, в случае одобрения тепротумумаб станет не просто первым средством лечения, он сможет изменить течение болезни, а не только устранить симптомы. Сегодня такие пациенты вынуждены принимать стероиды, чтобы удержать отек или перенести хирургическую операцию, которая позволит возвратить глазное яблоко в нормальное положение.
Препарат Ozanimod (озанимод) от компании Bristol-Myers Squibb, показание – рассеянный склероз. Предполагаемая дата рассмотрения заявки – 25 марта 2020 г. В июне 2019 г. американские и европейские регуляторы приняли заявку на регистрацию ozanimod от компании Celgene для лечения пациентов с рецидивирующими формами рассеянного склероза (подача заявки была до закрытия сделки по приобретению BMS компании Celgene). Аналитики ожидают, что этот препарат станет еще более популярным даже после того, как в прошлом году FDA дало ответ об отказе. В случае одобрения озанимод может войти в топ-5 препаратов, таких как Reblozyl (luspatercept), который в ноябре получил разрешение на лечение анемии у пациентов с бета-талассемией, и ингибитор янус-киназ Inrebic (fedratinib), получивший “добро” в августе для лечения миелофиброза.
Препарат Rimegepant (римегепант) от компании Biohaven Pharmaceuticals, показание – лечение и профилактика мигрени. Предполагаемая дата рассмотрения заявки – I квартал 2020 г. Несмотря на то, что Biohaven Pharma проиграл Allergan возможность вывести на рынок первый пероральный препарат CGRP-класса (calcitonin gene-related peptide – CGRP), он по-прежнему надеется, что его лекарственное средство от мигрени получит одобрение FDA, несмотря на некоторые неубедительные данные по исследованиям. Как сообщалось ранее, немногим более 19% пациентов, принимавших римегепант, не испытывали боли в течение двух часов по сравнению с 14% в группе плацебо, около 37% пациентов не чувствовали наиболее неприятного симптома. Помимо uprogepant от Allergan, одобренного под торговым наименованием Ubrelvy, римегепант столкнется с конкуренцией еще и со стороны инъекционных препаратов CGRP-класса, включая препарат Aimovig от Novartis и Amgen, а также Ajovy от Teva и Emgality от Eli Lilly. Все эти три препарата получили одобрение в течение последних полутора лет. (gmpnews/Химия Украины и мира)